По словам представителей OrphageniX, основная область деятельности фирмы — лечение редчайших патологий, связанных с генетическими нарушениями. К ним учёные относят 5 тыс. заболеваний, которыми страдает в общей сложности порядка 200 тыс. американцев. Речь, в первую очередь, о болезнях, вызываемых точечными мутациями. Например, о таких, которые связаны с заменой одного нуклеотидного основания, входящего в структуру гена, на другое, «неправильное». В числе этих нарушений исследователи называют анемию Геррика (нарушение строения гемоглобина) и болезнь Верднига-Гоффманна (поражение двигательных клеток спинного мозга).

Главным методом компании будет запатентованная техника восстановления аномальных генов, созданная в университете Делавэра. Профессор Эрик Кмайек, один из соучредителей проекта, говорит, что эта методика достаточно хорошо разработана и её можно смело применять на коммерческой основе, сообщает журнал «Мембрана»